Acadia Trofinetide III. stigs klínískar niðurstöður jákvæðar

Þann 2021-12-06, að bandarískum tíma, tilkynnti Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) jákvæðar niðurstöður úr klínískri stigsprófun sinni á lyfjaframbjóðanda sínum, Trofinetide.III. stigs rannsóknin, sem kallast Lavender, er aðallega notuð til að meta öryggi og verkun Trofinetide við meðferð á Rett heilkenni (RS).Alls voru skráðir 189 einstaklingar, allar konur á aldrinum 5-20 ára með RS.

Lavender var tvíblind, slembiröðuð, samanburðarrannsókn með lyfleysu í 12 vikur með sameinuðum aðalendapunktum RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) og Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), eins og þau voru metin af hjúkrunarfólki og læknum, í sömu röð;lykill Annar endapunktur er Communication and Symbolic Behaviour Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), sem er aðallega notaður til að meta þróun félagslegrar, munnlegrar og táknrænnar hegðunar hjá ungbörnum og ungum börnum 6–24 ára. mánaða aldur, og má nota við einhverfu Snemmskoðun fyrir einkennum þroskaskerðingar og annarra þroskahömlunar, að mati hjúkrunarfólks.

Niðurstöðurnar sýndu að Trófinetide hafði marktækar framfarir á báðum aðalendapunktum samanborið við lyfleysu.Breytingar frá grunnlínu á RSBQ fyrir lyfleysu og Trofinetide í viku 12 voru -1,7 á móti -5,1 (p=0,0175);CGI-I stig voru 3,8 á móti 3,5 (p=0,0030).Á sama tíma var breytingin frá grunnlínu í CSBS-DP-IT-Social -1,1 og -0,1 fyrir lyfleysu og Trofinetide, í sömu röð.

Bæði aðal- og aðal aukaendapunktar Lavender sýndu fram á möguleika Trofinetide til að meðhöndla RS, hins vegar skal tekið fram að tíðni rannsóknameðferðar sem hætt var vegna nýrra aukaverkana (TEAEs) var hærri í Trofinetide hópnum samanborið við lyfleysu. , Þeir tveir voru 2,1% og 17,2%, í sömu röð.Meðal þeirra voru algengustu aukaverkanirnar:

① Niðurgangur – Trófinetide var 80,6% (97,3% þar af væg til í meðallagi) og lyfleysa var 19,1%;

② Uppköst – Trófinetide var 26,9% (96% af þeim voru væg til í meðallagi mikil) og lyfleysa var 9,6%;

③ Alvarlegar aukaverkanir komu fram hjá 3,2% einstaklinga í báðum hópum.

Einstaklingar í Lavender rannsókninni munu halda áfram að fá Trofinetide eftir að rannsókninni lýkur eða í opnu Lilac og Lilac-2 stækkunarrannsóknunum og >95% einstaklinga sem luku Lavender rannsókninni völdu að skipta yfir í Lilac opna stækkun Rannsóknir, niðurstöður verða kynntar á komandi læknafundi.