Acadia trofinetitide stig III.

Á árunum 2021-12-06 tilkynnti US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) jákvæðar niðurstöður í III. Stig III. Stigs klínískri rannsókn á lyfjameðferð sinni, Trofinetide. III. Stigs rannsóknin, kölluð Lavender, er aðallega notuð til að meta öryggi og verkun trofinetids við meðhöndlun Rett heilkennis (RS). Alls voru 189 einstaklingar skráðir, allar konur á aldrinum 5-20 ára með Rs.

Lavender var tvíblind, slembiraðað, samanburðarrannsókn með lyfleysu á 12 vikum með sameinuðum aðal endapunktum RS hegðunar spurningalistans (RSBQ) og klínískri niðurstöðu á heimsvísu (CGI-I), eins og metið var af hjúkrunarfræðingum og læknum, hver um sig; Lykilatriðið er annar endapunktur samskipta- og táknrænt hegðunarþróun fyrir ungbörn og smábörn (CSBS-DP-It-Social), sem er aðallega notuð til að meta þróun félagslegrar, munnlegrar og táknrænnar hegðunar hjá ungbörnum og ungum börnum 6–24 mánaða aldur, og er hægt að nota það til að meta það með því að vera snemma skimun fyrir einkenni um þroska seinkunar og aðrar þróunar seinkun, eins og metið er af hjúkrunarfræðingum.

Niðurstöðurnar sýndu að trofinettíð hafði verulegar endurbætur á báðum aðal endapunktum samanborið við lyfleysu. Breytingar frá grunnlínu í RSBQ fyrir lyfleysu og trofinetide í viku 12 voru -1,7 á móti -5,1 (p = 0,0175); CGI-I stig voru 3,8 á móti 3,5 (p = 0,0030). Á sama tíma var breytingin frá grunnlínu í CSBS-DP-It-Social -1,1 og -0,1 fyrir lyfleysu og trofinetide, hvort um sig.

Bæði aðal og aðal aukamælingar lavender sýndu möguleika trofinetíðs til meðferðar á RS, en þó skal tekið fram að tíðni stöðvunar rannsóknarinnar sem tengist nýjum aukaverkunum (Teaes) var hærra í trofinetide armnum samanborið við lyfleysu, voru þeir tveir 2,1% og 17,2%, í sömu röð. Meðal þeirra voru algengustu aukaverkanirnar:

① Diorrhea - Trofinetide var 80,6% (97,3% þeirra voru væg til í meðallagi) og lyfleysa var 19,1%;

② Uppköst - Trofinetide var 26,9% (96% þeirra voru væg til í meðallagi) og lyfleysa var 9,6%;

③ Alvarlegar aukaverkanir komu fram hjá 3,2% einstaklinga í báðum hópum.

Einstaklingar í Lavender rannsókninni munu halda áfram að fá trofinetide eftir að rannsókninni er lokið eða í opinni Lilac og Lilac-2 stækkunarrannsóknum, og> 95% þeirra einstaklinga sem luku Lavender-rannsókninni kusu að skipta yfir í Lilac Open-merkisrannsóknirnar, verða niðurstöður kynntar til komandi læknisfundar.