Plózasiran

Plozasiran (API)

Rannsóknarumsókn:
Plozasiran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem þróað var til meðferðar á þríglýseríðhækkun og skyldum hjarta- og æðasjúkdómum og efnaskiptasjúkdómum. Það beinist að ...APOC3geninu, sem kóðar fyrir apolipoprotein C-III, lykilstjórnanda þríglýseríðefnaskipta. Í rannsóknum er Plozasiran notað til að rannsaka RNAi-byggðar fitulækkandi aðferðir, sértækni genaþöggunar og langvirkar meðferðir við sjúkdómum eins og arfgengum kílómíkrónæmisheilkenni (FCS) og blandaðri blóðfitutruflunum.

Virkni:
Plozasiran virkar með því að þagga niðurAPOC3mRNA í lifur, sem leiðir til lækkunar á magni apólípópróteins C-III. Þetta stuðlar að aukinni fitusundrun og úthreinsun þríglýseríðríkra lípópróteina úr blóðrásinni. Sem virkt lyf (API) gerir Plozasiran kleift að þróa langvirkar meðferðir sem miða að því að lækka þríglýseríðmagn verulega og draga úr hættu á brisbólgu og hjarta- og æðasjúkdómum hjá sjúklingum með alvarlegar eða erfðafræðilegar fitusjúkdóma.