Oligonúkleótíð API
-
Inclisiran natríum
Inclisiran natríum API (virkt innihaldsefni lyfja) er aðallega rannsakað á sviði RNA truflunar (RNAi) og hjarta- og æðameðferðar. Sem tvíþátta siRNA sem beinist að PCSK9 geninu er það notað í forklínískum og klínískum rannsóknum til að meta langvirkar genaþöggunaraðferðir til að lækka LDL-kólesteról (lágþéttni lípóprótein kólesteról). Það þjónar einnig sem fyrirmyndarefni til að rannsaka siRNA flutningskerfi, stöðugleika og lifrarmiðaðar RNA meðferðir.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API er andhverfu-ólígónúkleótíð (ASO) sem er verið að rannsaka til meðferðar á arfgengum ofsabjúg (HAE) og skyldum bólgusjúkdómum. Það er rannsakað í samhengi við RNA-miðaðar meðferðir, sem miða að því að draga úr tjáninguplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Rannsakendur nota Donidalorsen til að kanna genaþöggunarferli, skammtaháð lyfjahvörf og langtímastjórnun á bólgu sem miðlast af bradýkíníni.
-
Fitusiran
Fitusiran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem hefur verið rannsakað aðallega á sviði blóðþurrðar og storkutruflana. Það beinist aðantítrombín (AT eða SERPINC1)gen í lifur til að draga úr framleiðslu antítrombíns. Rannsakendur nota Fitusiran til að kanna RNA-truflanir (RNAi), lifrarsértæka genaþöggun og nýjar meðferðaraðferðir til að endurjafna storknun hjá sjúklingum með blóðþurrð A og B, með eða án hemla.
-
Gívósíran
Gívósíran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem hefur verið rannsakað til meðferðar á bráðri lifrarporfýríu (AHP). Það beinist sérstaklega aðALAS1geninu (amínólevúlínsýrusyntasi 1), sem tekur þátt í blóðmyndunarferlinu. Rannsakendur nota Givosiran til að rannsaka meðferðir sem byggja á RNAi (RNA truflunum), genaþöggun sem beinist að lifur og stjórnun efnaskiptaferla sem taka þátt í porfýríu og skyldum erfðasjúkdómum.
-
Plózasiran
Plozasiran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem þróað var til meðferðar á þríglýseríðhækkun og skyldum hjarta- og æðasjúkdómum og efnaskiptasjúkdómum. Það beinist að ...APOC3geninu, sem kóðar fyrir apolipoprotein C-III, lykilstjórnanda þríglýseríðefnaskipta. Í rannsóknum er Plozasiran notað til að rannsaka RNAi-byggðar fitulækkandi aðferðir, sértækni genaþöggunar og langvirkar meðferðir við sjúkdómum eins og arfgengum kílómíkrónæmisheilkenni (FCS) og blandaðri blóðfitutruflunum.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API er tilraunakennt lítið truflandi RNA (siRNA) þróað til meðferðar á háþrýstingi. Það beinist aðAGTgeninu, sem kóðar fyrir angíótensínógeni — lykilþátt í renín-angíótensín-aldósterónkerfinu (RAAS). Í rannsóknum er Zilebesiran notað til að rannsaka aðferðir til að þagga gena til langtímastjórnunar á blóðþrýstingi, RNAi afhendingartækni og víðtækara hlutverk RAAS ferilsins í hjarta- og æðasjúkdómum og nýrnasjúkdómum.