Inclisiran natríum

Inclisiran natríum (API)

Rannsóknarumsókn:
Inclisiran natríum API (virkt innihaldsefni lyfja) er aðallega rannsakað á sviði RNA truflunar (RNAi) og hjarta- og æðameðferðar. Sem tvíþátta siRNA sem beinist að PCSK9 geninu er það notað í forklínískum og klínískum rannsóknum til að meta langvirkar genaþöggunaraðferðir til að lækka LDL-kólesteról (lágþéttni lípóprótein kólesteról). Það þjónar einnig sem fyrirmyndarefni til að rannsaka siRNA flutningskerfi, stöðugleika og lifrarmiðaðar RNA meðferðir.

Virkni:
Inclisiran natríum virkt innihaldsefni (API) virkar með því að þagga niður í PCSK9 geninu í lifrarfrumum, sem leiðir til minnkaðrar framleiðslu á PCSK9 próteini. Þetta leiðir til aukinnar endurvinnslu LDL viðtaka og meiri úthreinsunar LDL kólesteróls úr blóði. Virkni þess sem langvirkt kólesteróllækkandi lyfs styður notkun þess við meðferð á kólesterólhækkun og minnkun hættu á hjarta- og æðasjúkdómum. Sem virkt innihaldsefni myndar það kjarnavirka efnið í lyfjaformúlum sem byggja á Inclisiran.