Gívósíran

Gívósíran (API)

Rannsóknarumsókn:
Gívósíran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem hefur verið rannsakað til meðferðar á bráðri lifrarporfýríu (AHP). Það beinist sérstaklega aðALAS1geninu (amínólevúlínsýrusyntasi 1), sem tekur þátt í blóðmyndunarferlinu. Rannsakendur nota Givosiran til að rannsaka meðferðir sem byggja á RNAi (RNA truflunum), genaþöggun sem beinist að lifur og stjórnun efnaskiptaferla sem taka þátt í porfýríu og skyldum erfðasjúkdómum.

Virkni:
Gívósíran virkar með því að draga úr tjáninguALAS1í lifrarfrumum, og dregur þannig úr uppsöfnun eitraðra hem-milliefna eins og ALA (amínólevúlínsýru) og PBG (porfóbilinógen). Þetta hjálpar til við að koma í veg fyrir tauga-innyflaköst sem tengjast bráðri lifrarporfýríu. Sem virkt lyf (API) er gívósíran virka lyfjaefnið í RNAi-byggðum lyfjum sem eru hönnuð til að veita langtímastjórnun á bráðri lifrarporfýríu með gjöf undir húð.