Fitusiran

Fitusiran (API)

Rannsóknarumsókn:
Fitusiran API er tilbúið lítið truflandi RNA (siRNA) sem hefur verið rannsakað aðallega á sviði blóðþurrðar og storkutruflana. Það beinist aðantítrombín (AT eða SERPINC1)gen í lifur til að draga úr framleiðslu antítrombíns. Rannsakendur nota Fitusiran til að kanna RNA-truflanir (RNAi), lifrarsértæka genaþöggun og nýjar meðferðaraðferðir til að endurjafna storknun hjá sjúklingum með blóðþurrð A og B, með eða án hemla.

Virkni:
Fitusiran virkar með því að þagga niður í framleiðslu antíþrómbíns, sem er náttúrulegt segavarnarlyf, og eykur þannig myndun þrómbíns og stuðlar að blóðtappamyndun. Þessi aðferð býður upp á fyrirbyggjandi meðferðaraðferð til að draga úr blæðingum hjá sjúklingum með blóðþurrð. Sem virkt innihaldsefni (API) er Fitusiran virkt innihaldsefni í langvirkum undirhúðsmeðferðum sem miða að því að bæta lífsgæði og draga úr meðferðarálagi við blæðingarsjúkdómum.