Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Rannsóknarumsókn:
Donidalorsen API er andhverfu-ólígónúkleótíð (ASO) sem er verið að rannsaka til meðferðar á arfgengum ofsabjúg (HAE) og skyldum bólgusjúkdómum. Það er rannsakað í samhengi við RNA-miðaðar meðferðir, sem miða að því að draga úr tjáninguplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Rannsakendur nota Donidalorsen til að kanna genaþöggunarferli, skammtaháð lyfjahvörf og langtímastjórnun á bólgu sem miðlast af bradýkíníni.

Virkni:
Donidalorsen virkar með því að bindast sértækt viðKLKB1mRNA, sem dregur úr framleiðslu á prekallikreini í plasma — lykilensími í kallikrein-kínín kerfinu sem ber ábyrgð á að koma af stað bólgu og bólgu í HAE. Með því að lækka kallikreinmagn hjálpar Donidalorsen til við að koma í veg fyrir HAE köst og dregur úr sjúkdómsbyrði. Sem virkt innihaldsefni (API) þjónar það sem kjarninn í meðferðarþættinum í þróun langvirkra meðferða sem gefnar eru undir húð við HAE.